在基因治疗中，新的DNA小片断能否成为正常DNA分子 - 医学资源网健康保健医学课件内科外科妇科儿科针灸推拿骨伤科医学试题医学论文医案民间单方

　　
　　江西省波阳谢家滩中心医院彭双义医师函问：在基因治疗病毒性疾病中，利用反义寡核苷酸与病毒的某一DNA片断互补结合，阻断病毒基因的表达与复制，既然是互补，那么这种新的DNA小片断能否通过插入连接方式成为正常DNA分子?为何能阻断病毒基因的表达与复制?
　　成军、斯崇文医师(北京医科大学第一医院感染性疾病科，100034)答：反义技术是目前抗病毒治疗研究中一个非常活跃的领域。反义分子分为反义寡聚脱氧核苷酸(ASODN)、反义RNA和核酶(ribozyme)等形式。ASODN与反义RNA能够与基因DNA序列或其转录的RNA序列结合，干扰、阻断病毒基因的复制和表达。这种结合物可以激活内源性核酸酶，将其降解。核酶是一种具有酶学催化作用的RNA分子，不仅能以碱基配对方式与靶RNA分子结合，而且还能识别特异性核苷酸序列，并在特定部位将其切割，从而破坏其结构的完整性。DNA是一种双螺旋结构方式，两条链彼此互补。但细胞核内DNA的双链并不总是处于紧密的二聚体形式，而是处于松散结构状态，这样，与其互补的反义寡核苷酸链，可以与ASODN对应链的碱基配对方式结合，从而形成DNA三聚体形式。三聚体形式的DNA不能进行正常的复制与表达。因为ASODN只是与DNA有义链结合，因而并不能插入DNA序列，不能成为正常DNA序列中的一部分。

(收稿：1998-02-16)

(本文编辑：侯鉴君)

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